近日,复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的SMA(脊髓性肌萎缩症)基因治疗研究团队,顺利完成II期临床研究的首批2例患儿入组给药。患儿经过用药后7天安全性随访,顺利出院。3月15日,2例患儿迎来出院后的首次随访。随访结果显示:患儿四肢肌张力较用药前明显提升,CHOP-INTEND评说完了。
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